FDA chấp thuận loại thuốc đầu tiên dựa trên nghiên cứu 'Gene-Silencing'

Giải Trí/Cuộc Sống

Cơ quan quản lý dược phẩm và thực phẩm Hoa Kỳ đã chấp thuận loại thuốc đầu tiên sử dụng kỹ thuật “im lặng gen” dựa trên nghiên cứu đã giành được giải Nobel cho những người tiên phong của nó hơn một thập kỷ trước.

FDA đã chấp thuận loại thuốc đầu tiên của mình dựa trên công nghệ RNAi, nhằm vào các gen gây bệnh bằng cách phá hủy một số RNA nhất định trong cơ thể.

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ hôm thứ Sáu đã phê chuẩn loại thuốc đầu tiên sử dụng kỹ thuật “im lặng gen” dựa trên nghiên cứu đã giành được giải Nobel cho những người tiên phong của nó hơn một thập kỷ trước. .

Alnylam Pharmaceuticals Inc. ALNY 3.32% Onpattro là phương pháp điều trị đầu tiên được FDA chấp thuận cho bệnh thần kinh ngoại biên do rối loạn di truyền hiếm gặp được gọi là amyloidosis transthyretin qua trung gian di truyền. Tình trạng đe dọa tính mạng, gây ra khoảng 5.000 người Mỹ và 50.000 người trên toàn cầu, gây ra tổn thương cho tim và các hệ thống thần kinh và tiêu hóa.

Onpattro, còn được gọi là patisiran, cũng là loại thuốc được FDA chấp thuận đầu tiên dựa trên sự can thiệp của ribonucleic acid, hoặc RNAi, liên quan đến việc nhắm mục tiêu các gen gây bệnh bằng cách tiêu diệt một số RNA trong cơ thể.

Các nhà khoa học Mỹ Andrew Fire và Craig Mello đã công bố phát hiện đột phá của họ về cơ chế này trong giun vào năm 1998. Năm 2006, họ đã đoạt giải Nobel về Sinh lý học hoặc Y khoa. Nghiên cứu của họ được tài trợ bởi Viện Y tế Quốc gia Hoa Kỳ do người đóng thuế tài trợ.

"Sự chấp thuận này là một phần của một làn sóng tiến bộ hơn cho phép chúng ta điều trị bệnh bằng cách thực sự nhắm vào nguyên nhân gốc rễ, cho phép chúng ta bắt giữ hoặc đảo ngược tình trạng, thay vì chỉ có thể làm chậm tiến triển hoặc điều trị triệu chứng của nó". Scott Gottlieb nói.

Có thể bạn quan tâm